Cure in via sperimentale

Sclerosi Laterale Amiotrofica o morbo di Lou Gehrig (SLA)

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa che comporta la perdita di funzionalità dei motoneuroni del cervello e del midollo spinale e che porta alla progressiva paralisi e alla morte. Recenti studi suggeriscono il coinvolgimento delle interazioni neuro-gliali nella patogenesi della SLA dove la degenerazione del motoneurone può essere dovuta in parte alle disfunzioni delle popolazioni astrocitarie circostanti.
Gli studiosi pensano che le cellule staminali possano essere in grado di aiutare la lotta contro la SLA.

Ma quanto siamo vicini ad utilizzare queste cellule per il trattamento della SLA?
Mentre l'uso più evidente delle cellule staminali potrebbe essere quello di creare nuovi neuroni per sostituire quelli che si perdono per la SLA, un approccio più pratico e immediato può essere quello di proteggere i motoneuroni in fase di degenerazione utilizzando cellule staminali. Le cellule staminali isolate e amplificate in coltura possono essere modificate e indotte a rilasciare fattori di crescita e a differenziarsi in cellule gliali in seguito al trapianto nel midollo spinale. Il recente studio giapponese ha dimostrato che le cellule staminali neurali umane (hNPC),cellule il cui utilizzo è ancora del tutto sperimentale, possono essere modificate per produrre fattori di crescita, come ad esempio il GDNF, che normalmente sono difficili da veicolare nel cervello e nel midollo spinale. Quando queste cellule vengono trapiantate in modelli SLA di ratto, si differenziano in cellule che continuano a rilasciare GDNF e proteggono i motoneuroni dall’apoptosi. 
Gli animali trattati hanno mostrato un significativo ritardo nella progressione della malattia. Nel loro insieme questi risultati suggeriscono che la combinazione tra la sostituzione di motoneuroni ed il rilascio mirato di fattori di crescita all’interno del midollo spinale rappresenta una terapia efficace per prevenire la perdita di motoneuroni in questo modello di SLA.

Morbo di Parkinson

 Il morbo di Parkinson è dovuto alla degenerazione cronica e progressiva di un'area del sistema nervoso centrale detta substantia nigra o sostanza nera, un nucleo situato a livello del mesencefalo in cui viene prodotta la dopamina, un neurotrasmettitore in grado di facilitare il movimento agendo su recettori presenti nel nucleo striato. In definitiva, ciò che caratterizza il morbo di Parkinson è la perdita di gruppi cellulari in grado di facilitare il movimento attraverso la secrezione di dopamina. Gli studi condotti dai ricercatori giapponesi che sono riusciti a produrre cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) hanno dimostrato che queste cellule possono differenziarsi in neuroni dopaminergici, i neuroni che producono dopamina. Un noto professore italiano, il Prof. Vescovi, sostiene che in poco tempo saranno pronti protocolli di sperimentazione umana. Gli studi sugli animali, data la dura concorrenza tra studiosi, sono svolti nella più totale segretezza; inoltre, sostiene Vescovi, i protocolli sull'uomo saranno possibili solo quando si avrà la totale sicurezza di non incorrere in alcun tipo di rischio
 

Morbo di Alzheimer

Il morbo di Alzheimer è una demenza degenerativa invalidante che colpisce maggiormente le donne in età senile (oltre i 65 anni), si manifesta caratterialmente con una perdita progressiva della memoria a lungo e breve termine. Le ricerche sul morbo di Alzheimer sono condotte in particolare dal premio nobel Rita Levi Montalcini e dalla sua equipe. Si e' scoperto che un ruolo fondamentale nella malattia, e quindi nella possibile cura, risiede nel fattore di crescita nerve growth factor (NGF). La scoperta di questa proteina nel 1956 ha motivato l'attribuzione al premio alla Prof. Montalcini. E' stato dimostrato che la somministrazione del fattore di crescita rallenta esponenzialmente il decorso della malattia. Tuttavia una cura vera e propria non è stata ancora scoperta. La novità, però, giunge dall'America: una ricerca ha dimostrato che, attraverso iniezioni di cellule staminali neurali nel cervello, è possibile ricostruire i neuroni e ristabilire la memoria persa.
Inoltre l`esperimento, condotto su topi di laboratorio, ha evidenziato che le cellule iniettate agiscono come "fertilizzante "per il cervello. E' stato riscontrato che queste cellule producono una particolare proteina, nota come BDNF, che stimola i neuroni già esistenti a formare nuove connessioni tra loro.
 

Sclerosi Multipla

Ricercatori inglesi stanno mettendo a punto una tecnica di rigenerazione cellulare a base di staminali per ripristinare i danni inferti dalla Sclerosi Multipla alla mielina, la guaina che protegge i nervi, colpita dalla malattia neurodegenerativa; la sperimentazione condotta sui topi è stata pubblicata su Nature. I ricercatore hanno scoperto una proteina che potrebbe fermare o invertire le lesioni alle fibre nervose, i recettori γ del retinoide X. Il maggiore ostacolo è rappresentato dalla possibilità che le “staminali della mielina”, i cosiddetti precursori degli oligodendrociti (Opc), una volta raggiunto il sito della degenerazione, riescano a ripristinare la mielina. Gli scienziati hanno dimostrato che stimolando i retinoidi X la differenziazione delle ''staminali della mielina'' è accelerata; questo comporta la riparazione della mielina danneggiata.
 

Distrofia di Duchenne

La distrofia di Duchenne, anche detta distrofia muscolare generalizzata dell'infanzia, è la più frequente e conosciuta tra le distrofie muscolari.
Una ricerca condotta da Pier Lorenzo Puri, ricercatore dell'Istituto Telethon Dulbecco ha chiarito ulteriormente i meccanismi con cui le cellule staminali presenti nei muscoli possono rigenerare nuovo tessuto in risposta a un danno.
Pubblicato sulla rivista Cell Stem Cell, lo studio ha individuato nuovi bersagli farmacologici da sfruttare per rinviare il più possibile quel ' punto di non ritorno ' oltre il quale i muscoli dei pazienti distrofici non riescono più a rigenerarsi da soli.
La massa muscolare dei soggetti viene a poco a poco sostituita da vere e proprie cicatrici, tessuto duro e incapace di contrarsi: nella storia naturale della malattia questo è il momento che segna la costrizione sulla sedia a rotelle e la progressione verso la fase terminale, quando vengono compromessi anche il cuore e il diaframma.
Da tempo si studiano i meccanismi molecolari con cui il muscolo si rigenera dopo essere stato danneggiato.
In condizioni normali il danno innesca un processo infiammatorio che manda una cascata di segnali all'ambiente circostante. Tra gli 'attori' sollecitati ci sono particolari cellule staminali adulte presenti nel muscolo, che vengono stimolate a proliferare e a generare nuovo tessuto. Nei pazienti distrofici questo processo diventa alla lunga insostenibile.
L'infiammazione associata alla degenerazione dei muscoli distrofici e' un fenomeno chiave nel passaggio dalla fase rigenerativa della malattia a quella cicatriziale. In particolare, esiste una componente infiammatoria acuta che stimola la rigenerazione e una componente cronica che promuove i processi fibrotici. Il nuovo studio di Puri indica i meccanismi con cui le cellule staminali muscolari decodificano i segnali infiammatori e li convertono in segnali che favoriscono la rigenerazione. La speranza e' di estendere la fase rigenerativa ritardando l'effetto degenerativo della malattia, per offrire ai pazienti una prospettiva di vita il più normale possibile.
La prospettiva e' quella di sperimentare un trattamento farmacologico intermittente con cui 'spegnere e accendere' geni specifici che portino alla generazione di nuove fibre muscolari. Il prossimo passo sarà individuare pazienti che presentino le condizioni adatte per sottoporsi alla terapia.
 

Morbo di Crohn

Trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche per la cura o la remissione a lungo termine della malattia di Crohn, una malattia autoimmune infiammatoria dell’intestino in cui la componente immunitaria è fondamentale: i primi risultati, di cui si parla in un articolo comparso su The Guardian sono incoraggianti e arrivano da uno studio clinico di un noto gastroenterologo inglese.
Per “resettare” il sistema immunitario, compromesso nella malattia, il primo passo è stato prelevare le cellule staminali emopoietiche ai pazienti affetti dalla malattia, successivamente trattarle con farmaci immunosoppressori e quindi trapiantarle. Le cellule staminali una volta nell'organismo dovranno ricostruire un sistema immunitario sano.
 

Ictus

Una piccolissima bio-struttura nella quale sono racchiuse delle cellule staminali in grado di riempire i buchi che si creano nei tessuti neurali in seguito agli ictus, riparando i danni cerebrali: la ricerca, pubblicata su Biomaterials, è stata portata avanti da un team di scienziati inglesi.
Si tratta di piccole sfere di polimeri costruite con materiale biodegradabile e riempite di staminali. La sottile impalcatura biodegradabile, si è resa necessaria perché in test di laboratorio precedenti le cellule staminali iniettate nelle cavie senza alcuna struttura di supporto erano migrate dai tessuti cerebrali danneggiati a quelli sani, piuttosto che riempire le cavità danneggiate. 
Le piccole sfere di polimeri, spiegano i ricercatori che hanno guidato la ricerca, sembrano invece funzionare senza grandi intoppi. Inoculate con un ago sottilissimo direttamente nei buchi creati nel cervello dall’ictus, le sfere con le loro staminali, nel giro di sette giorni, hanno dimostrato di essere capaci di prendere la forma dei buchi cerebrali, e di stabilire così le connessioni con le altre cellule, permettendo il ripristino dell’intero tessuto neurale. 
La prospettiva futura degli scienziati è la creazione anche di nuovi vasi sanguigni tramite l’utilizzo di una proteina, la VEGF, in modo tale da collegare il nuovo tessuto con il resto del cervello. 
Anche se i test da effettuare e i passi da compiere sono ancora molti, la tecnologia per il ripristino delle funzioni cerebrali danneggiate dall’ictus – una delle principali cause di disabilità nei paesi sviluppati – sta facendo passi da gigante in attesa di nuove terapie.
 

Tumore alla prostata

È stato dimostrato che la cellula staminale Cd117, nel giro di poche settimane dà origine ad un`intera prostata. È quanto emerge dallo studio pubblicato su Nature.
La prostata è un organo in grado di rigenerarsi parzialmente, anche dopo aver subito interventi di rimozione. Questa capacità è dovuta alla presenza di cellule staminali che in seguito a determinati stimoli possono proliferare e produrre nuovo tessuto prostatico. 
L`esperimento è stato condotto su un gruppo di topi sui quali è stata trapiantata una sola cellula staminale. Dopo otto settimane erano dotati dell`intera prostata, che, fra l`altro, era già in grado di svolgere il proprio compito.
 Infatti se le Cd117, che hanno un`indefinita capacità di riprodursi, fossero alla base del processo cancerogeno, la loro identificazione consentirebbe lo sviluppo di nuovi farmaci in grado di colpirle, e quindi di inibire la crescita tumorale.
 

Produzione di sangue

I ricercatori hanno trovato il modo di trasformare le cellule staminali della pelle in cellule del sangue senza trasformarle, prima, nello stadio intermedio di staminali pluripotenti in grado di differenziarsi in altri tipi di cellule umane.

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