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Cure in via
sperimentale
Sclerosi Laterale
Amiotrofica o morbo di Lou Gehrig (SLA) La sclerosi laterale
amiotrofica (SLA) è una malattia
neurodegenerativa che comporta
la perdita di funzionalità dei motoneuroni del cervello e del
midollo spinale e che porta alla progressiva paralisi e alla
morte. Recenti studi suggeriscono il coinvolgimento delle
interazioni
neuro-gliali nella patogenesi della SLA dove la
degenerazione del motoneurone può essere dovuta in parte alle
disfunzioni delle popolazioni astrocitarie circostanti.
Gli studiosi pensano che le
cellule staminali possano essere in grado di aiutare la lotta
contro la SLA.
Ma quanto siamo vicini ad utilizzare
queste cellule per il
trattamento della SLA?
Mentre l'uso più evidente delle cellule staminali potrebbe
essere quello di creare nuovi neuroni per sostituire quelli che
si perdono per la SLA, un approccio più pratico e immediato può
essere quello di proteggere i motoneuroni in fase di
degenerazione utilizzando cellule staminali. Le cellule
staminali isolate e amplificate in coltura possono essere
modificate e indotte a rilasciare fattori di crescita e a
differenziarsi in cellule
gliali in seguito al trapianto nel
midollo spinale. Il recente studio giapponese ha dimostrato che le cellule staminali
neurali umane (hNPC),cellule il cui utilizzo è ancora del tutto
sperimentale, possono essere modificate per produrre fattori di
crescita, come ad esempio il GDNF, che normalmente sono difficili da veicolare nel
cervello e nel midollo spinale. Quando queste cellule vengono
trapiantate in modelli SLA di ratto, si differenziano in cellule
che continuano a rilasciare GDNF e proteggono i motoneuroni
dall’apoptosi.
Gli animali trattati hanno mostrato un significativo
ritardo nella progressione della malattia. Nel loro insieme
questi risultati suggeriscono che la combinazione tra la
sostituzione di motoneuroni ed il rilascio mirato di fattori di
crescita all’interno del midollo spinale rappresenta una terapia
efficace per prevenire la perdita di motoneuroni in questo
modello di SLA.
Morbo di Parkinson
Il morbo di Parkinson è dovuto alla
degenerazione cronica e progressiva di un'area del sistema nerv oso centrale detta
substantia nigra o sostanza nera, un
nucleo situato a livello del mesencefalo in cui viene prodotta
la dopamina, un neurotrasmettitore in grado di facilitare il
movimento agendo su
recettori presenti nel nucleo striato. In
definitiva, ciò che caratterizza il morbo di
Parkinson è la perdita di gruppi cellulari in grado di
facilitare il movimento attraverso la secrezione di dopamina. Gli studi condotti dai
ricercatori giapponesi che sono riusciti a produrre cellule
staminali pluripotenti indotte (iPS) hanno dimostrato che
queste cellule possono differenziarsi in neuroni dopaminergici,
i neuroni che producono dopamina. Un noto professore italiano,
il Prof. Vescovi, sostiene che in poco tempo saranno
pronti protocolli di sperimentazione
umana. Gli studi sugli animali, data la
dura concorrenza tra studiosi, sono svolti nella più totale
segretezza; inoltre, sostiene Vescovi, i protocolli sull'uomo
saranno possibili solo quando si avrà la totale sicurezza di non
incorrere in alcun tipo di rischio
Morbo di Alzheimer
Il morbo
di Alzheimer è una demenza degenerativa invalidante che colpisce
maggiormente le donne in età
senile (oltre i 65 anni), si manifesta caratterialmente con una
perdita progressiva della memoria a lungo e breve termine.
Le ricerche sul morbo di Alzheimer sono
condotte in particolare dal premio nobel Rita Levi Montalcini e
dalla sua equipe. Si e' scoperto che un ruolo fondamentale nella
malattia, e quindi nella possibile cura, risiede nel fattore di
crescita nerve growth factor (NGF). La scoperta di questa
proteina nel 1956 ha motivato l'attribuzione al premio alla
Prof. Montalcini. E' stato dimostrato
che la somministrazione del fattore di crescita rallenta
esponenzialmente il decorso della malattia. Tuttavia una cura
vera e propria non è stata ancora scoperta. La novità, però, giunge
dall'America: una ricerca ha dimostrato che,
attraverso iniezioni di cellule staminali neurali nel cervello,
è possibile ricostruire i neuroni e ristabilire la memoria
persa.
Inoltre l`esperimento, condotto su topi di laboratorio, ha
evidenziato che le cellule iniettate agiscono come
"fertilizzante "per il cervello. E' stato riscontrato
che queste cellule producono una particolare proteina, nota come BDNF, che
stimola i neuroni già esistenti a formare nuove connessioni tra
loro.
Sclerosi Multipla ![](sclerosi_multipla.jpg)
Ricercatori inglesi stanno mettendo a punto una
tecnica di rigenerazione cellulare a base di staminali per
ripristinare i danni inferti dalla Sclerosi Multipla alla
mielina, la guaina che protegge i nervi, colpita dalla malattia
neurodegenerativa; la sperimentazione condotta sui topi è stata
pubblicata su Nature. I ricercatore hanno scoperto una proteina
che potrebbe fermare o invertire
le lesioni alle fibre nervose, i
recettori
γ del
retinoide
X. Il
maggiore ostacolo è rappresentato dalla possibilità che le
“staminali della mielina”, i cosiddetti precursori degli
oligodendrociti (Opc), una volta raggiunto il sito della
degenerazione, riescano a ripristinare la mielina. Gli
scienziati hanno dimostrato che stimolando i
retinoidi X la
differenziazione delle ''staminali della mielina'' è accelerata;
questo comporta la riparazione della mielina danneggiata.
Distrofia di Duchenne
La distrofia di Duchenne, anche detta
distrofia muscolare generalizzata dell'infanzia, è la più
frequente e conosciuta tra le distrofie muscolari.
Una ricerca condotta da Pier Lorenzo Puri, ricercatore
dell'Istituto Telethon Dulbecco ha chiarito ulteriormente i meccanismi con cui le
cellule staminali presenti nei muscoli possono rigenerare nuovo
tessuto in risposta a un danno.
Pubblicato sulla rivista Cell Stem Cell, lo studio ha individuato nuovi bersagli
farmacologici da sfruttare per rinviare il più possibile quel
' punto di non ritorno ' oltre il quale i muscoli dei pazienti
distrofici non riescono più a rigenerarsi da soli.
La massa muscolare dei soggetti viene a poco a poco
sostituita da vere e proprie cicatrici, tessuto duro e incapace
di contrarsi: nella storia naturale della malattia questo è il
momento che segna la costrizione sulla sedia a rotelle e la
progressione verso la fase terminale, quando vengono compromessi
anche il cuore e il diaframma.
Da tempo si studiano i meccanismi molecolari con
cui il muscolo si rigenera dopo essere stato danneggiato.
In condizioni normali il danno innesca un processo infiammatorio
che manda una cascata di segnali all'ambiente circostante. Tra
gli 'attori' sollecitati ci sono particolari cellule staminali
adulte presenti nel muscolo, che vengono stimolate a proliferare
e a generare nuovo tessuto. Nei pazienti distrofici questo
processo diventa alla lunga insostenibile.
L'infiammazione associata alla degenerazione dei muscoli
distrofici e' un fenomeno chiave nel passaggio dalla fase
rigenerativa della malattia a quella cicatriziale. In
particolare, esiste una componente infiammatoria acuta che
stimola la rigenerazione e una componente cronica che promuove i
processi fibrotici. Il nuovo studio di Puri indica i meccanismi
con cui le cellule staminali muscolari decodificano i segnali
infiammatori e li convertono in segnali che favoriscono la
rigenerazione. La speranza e' di estendere la fase rigenerativa
ritardando l'effetto
degenerativo della malattia, per offrire ai
pazienti una prospettiva di vita il più normale possibile.
La prospettiva e' quella di sperimentare un trattamento
farmacologico intermittente con cui 'spegnere e accendere' geni
specifici che portino alla generazione di nuove fibre muscolari.
Il prossimo passo sarà individuare pazienti che presentino le
condizioni adatte per sottoporsi alla terapia.
Morbo di Crohn
Trapianto autologo di cellule staminali
emopoietiche per la cura o la remissione a lungo termine della
malattia di Crohn, una malattia
autoimmune infiammatoria
dell’intestino in cui la componente immunitaria è fondamentale:
i primi risultati, di cui si parla in un articolo comparso su
The Guardian sono incoraggianti e arrivano da uno studio clinico
di un noto gastroenterologo inglese.
Per “resettare” il sistema immunitario, compromesso nella
malattia, il primo passo è stato prelevare le cellule staminali
emopoietiche ai pazienti affetti
dalla malattia, successivamente trattarle con farmaci
immunosoppressori e quindi trapiantarle. Le cellule staminali
una volta nell'organismo
dovranno ricostruire un sistema immunitario sano.
Ictus
Una piccolissima
bio-struttura nella quale sono racchiuse delle cellule
staminali in grado di riempire i buchi che si creano nei tessuti
neurali in seguito agli ictus, riparando i danni cerebrali: la
ricerca, pubblicata su Biomaterials, è stata portata avanti da
un team di scienziati inglesi.
Si tratta di piccole sfere di polimeri costruite con materiale
biodegradabile e riempite
di staminali. La sottile impalcatura
biodegradabile, si è resa necessaria
perché in test di laboratorio precedenti le cellule staminali
iniettate nelle cavie senza alcuna struttura di supporto erano
migrate dai tessuti cerebrali danneggiati a quelli sani,
piuttosto che riempire le cavità danneggiate.
Le piccole sfere di polimeri, spiegano i ricercatori che hanno
guidato la ricerca, sembrano invece funzionare senza grandi
intoppi. Inoculate con un ago sottilissimo direttamente nei
buchi creati nel cervello dall’ictus, le sfere con le loro
staminali, nel giro di sette giorni, hanno dimostrato di essere
capaci di prendere la forma dei buchi cerebrali, e di stabilire
così le connessioni con le altre cellule, permettendo
il ripristino dell’intero tessuto neurale.
La prospettiva futura degli scienziati è la creazione anche
di nuovi vasi sanguigni tramite l’utilizzo di una proteina, la
VEGF, in modo tale da collegare il nuovo tessuto con il resto
del cervello.
Anche se i test da effettuare e i passi da compiere sono ancora
molti, la tecnologia per il ripristino
delle funzioni cerebrali danneggiate dall’ictus – una delle
principali cause di disabilità nei paesi sviluppati – sta
facendo passi da gigante in attesa di nuove terapie.
Tumore alla prostata
È stato dimostrato che la
cellula staminale
Cd117, nel giro di poche settimane dà origine ad
un`intera prostata. È quanto emerge dallo studio pubblicato su Nature.
La prostata è un organo in grado di rigenerarsi parzialmente,
anche dopo aver subito interventi di rimozione. Questa capacità
è dovuta alla presenza di cellule staminali che in seguito a
determinati stimoli possono proliferare e produrre nuovo
tessuto prostatico.
L`esperimento è stato condotto su un gruppo di topi sui quali è
stata trapiantata una sola cellula staminale. Dopo otto
settimane erano dotati dell`intera prostata, che, fra l`altro,
era già in grado di svolgere il proprio compito.
Infatti se le
Cd117, che hanno un`indefinita capacità di
riprodursi, fossero alla base del processo cancerogeno, la loro
identificazione consentirebbe lo sviluppo di nuovi farmaci in grado di
colpirle, e quindi di inibire la crescita tumorale.
Produzione di sangue
Scienziati canadesi hanno scoperto
come produrre sangue
umano
da pelle umana
adulta:
la scoperta,
pubblicata su Nature, potrebbe significare che nel prossimo
futuro le persone che necessitano di sangue per un intervento
chirurgico, per terapie anti-tumorali o per il trattamento di
altre patologie come l'anemia, saranno in grado di auto-produrlo
attraverso una piccola porzione della loro stessa pelle. Gli
studi clinici, spiegano i ricercatori, potrebbero iniziare entro
il 2012. La scoperta è stata replicata più volte nell'arco di
due anni con pelle umana di persone giovani e meno giovani,
dimostrando così che il procedimento funziona indipendentemente
dall'età del soggetto.
I
ricercatori hanno trovato il modo di trasformare le cellule
staminali della pelle in cellule del sangue senza trasformarle,
prima, nello stadio intermedio di staminali pluripotenti in
grado di differenziarsi in altri tipi di cellule umane.
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